期刊简介
本刊以评述性论文为主的综合性药学期刊。本刊根据国内药学科研、教学、临床和生产的需要，追踪报道世界各国药学领域的新进展、新动向、新技术和新成果，包括药物化学、药剂学、药物代谢、药物分析、药理和毒理、生化药宵和临床药学等基础研究和应用研究方面的内容。适合于从事药学研究的科技人员、临床医师和药师、制药工程技术人员，以及医药院校师生阅读和参考。
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首页>国际药学研究杂志
- 杂志名称：国际药学研究杂志
- 主管单位：军事医学科学院
- 主办单位：军事医学科学院毒物药物研究所，中国药学会
- 国际刊号：1674-0440
- 国内刊号：11-5619/R
- 出版周期：双月刊
期刊荣誉：首届优秀国防科技期刊评比三等奖期刊收录：上海图书馆馆藏, 农业与生物科学研究中心文摘, CA 化学文摘(美), 剑桥科学文摘, 文摘与引文数据库, 万方收录(中), 哥白尼索引(波兰), CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), 北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), 国家图书馆馆藏, 医学文摘, 知网收录(中), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 维普收录(中)
pegvaliase在Ⅲ期临床试验中明显降低苯丙酮尿症患者血中苯丙氨酸水平
关键词：临床试验, 苯丙酮尿症, 患者治疗, 苯丙氨酸羟化酶, 安慰剂, 治疗组, 停药期, 酸水, 过敏反应, 副作用, 医学遗传学, 注射部位, 诊疗指南, 随机分组, 基因组学, 关节痛, 周长, 血清, 头痛, 美国
摘要：BioMarin公司宣布其pegvaliase治疗苯丙酮尿症的Ⅲ期临床PRISM-2试验达到主终点，血中苯丙氨酸水平较安慰剂组明显降低。Pegvaliase可替代苯丙酮尿症患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶，分解血清中苯丙氨酸。此次8周的Ⅲ期临床为双盲、安慰剂对照、随机停药试验，86名患者随机分组，pegvaliase治疗组血中苯丙氨酸水平为527.2μmol/L，其随机停药组为503.9μmol/L；安慰剂组为1385.7μmol/L，其相应的随机停药组为536.0μmol/L。因此治疗组较安慰剂组有明显改善，血中苯丙氨酸水平降低62%。美国医学遗传学和基因组学学院发行的诊疗指南提出苯丙酮尿症患者治疗后血中苯丙氨酸水平应维持在120～360μmol/L。PRISM-2试验扩展的41周长期开放研究表明，40%血中苯丙氨酸可达120μmol/L，60%血中苯丙氨酸可达到＜360μmol/L。pegvaliase治疗组发生过敏反应者较多（为39%），而安慰剂组为14%，但在随机停药期间未发生1例过敏反应。此药常见副作用是关节痛、疲乏、头痛和注射部位反应。所有pegvaliase临床试验总计入选550名患者，190名用药超过1年，105名用药超过2年，46名用药超过3年，均无严重副作用，故用药是安全的。
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